7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
“奥利粤饼干”“太白兔奶糖”混进春节礼单******
“奥利粤饼干”“太白兔奶糖”混进春节礼单
农村山寨食品调查
□ 本报记者 赵丽
桌上一盒零食，里面有“小白兔奶糖”“奥密奥饼干”等，热情的亲戚抓了一把塞到袁成程手里；临走时，亲戚又拿出一盒“六个甄核桃”作为回礼……这是今年春节期间在北京打工的袁成程回到湖南老家，走亲访友时遇到的一幕。
袁成程已不是第一次遇到这样的山寨食品。
春节期间购买礼品走亲访友是我国传统习俗，然而在农村一些地区，部分商家仿冒名牌、生产销售山寨礼品和“三无”产品的情况屡见不鲜。不仅扰乱市场秩序、损害消费者权益，也使心意打了折扣。
中国消费者协会律师团成员、北京市中闻律师事务所律师李斌近日接受《法治日报》记者采访时说，农村消费者本身识假辨假能力不强，加上农村地区较为分散，监管力量和消费者维权意识、维权能力都相对薄弱，造成山寨食品在农村长期存在，节假日尤甚，亟待加强整治。
“4箱礼品3箱假货！”今年1月25日，重庆一女士发视频称过年收到“六个石磨”“养生核桃”“新六纯核桃”，4件礼品中3箱是假货。视频一出，立刻引发广大网友共鸣，纷纷表示春节期间买到过“六个铁核桃”“康帅傅”“奥利粤饼干”等。
据公开报道，春节期间，在各地尤其是农村市场，既有山寨食品，还有山寨烟酒等。为此，相关部门采取了不少整治措施，也取得了一定成效，但未根本解决问题。
在中国法学会消费者权益保护法学研究会副秘书长陈音江看来，山寨礼品横行农村市场，既反映出消费者品牌意识缺失，会因为山寨食品价格低廉而选择购买，也说明责任主体法律意识淡漠。农村地域辽阔，商超网点分散，给监管和整治工作带来了一定难度。
对此，袁成程深有体会。他发现不少亲戚对山寨食品要么是“不在意”，要么是“不知情”。
以“六个核桃”这一品牌为例，袁成程就至少接触过4个山寨变种：“六个土核桃”“六个核弹”“六个纯核桃”“六个甄核桃”。
“这些山寨商品的包装与‘六个核桃’相比，除多个字或换个字外，其他颜色、字体、图案近乎一致。”袁成程吐槽道，甚至有亲戚告诉他，“这属于‘六个核桃’的升级版，口味更好喝”，还有些老人从未发现其中有异样，一直以为家里喝的就是“六个核桃”。
各种山寨礼品之所以横行，关键在于生产厂家“高明”的“窃取”手法。“就拿‘雲碧’饮料来说，瓶子的大小、颜色、外包装等都和‘雪碧’一模一样，粗看一眼真假难辨。”袁成程回忆说，自己在农村小卖部里都买错过，喝了两口才感觉到异样。
陈音江告诉记者，农村居民中老年人较多，主要消费的食品种类为瓜果、粮食等未经加工的食品，对零食了解甚少，偶有购买时也不太会关注产品真伪。
天津商业大学的研究者曾对307位农村消费者进行问卷调查发现，在鱼龙混杂的消费市场上，农村消费者对于山寨食品的辨别能力不强，警惕性较低，50%的消费者因“仿制逼真，难以区分”购买过山寨食品，26.6%的消费者因“价格低廉”而购买山寨食品。
虽然近年来农村电商和连锁超市加速布局，但在一些偏远地区，小超市、小卖部仍大量存在，由于价格较为低廉，其消费群体覆盖面较广。为了降低成本，一些不规范的小超市往往与黑作坊、三无生产厂家合作，长期游离于监管之外。
在安徽工作的刘婷，今年春节返乡时就曾在一些小卖部里发现，摆在显著位置的是“银鸳八宝粥”“顶旺雪饼”“太白兔奶糖”“六个传奇核桃”……对此，刘婷还专门询问了小卖部的老板，得到的回复是“卖了一两年了，也没出过什么问题，村民们喜欢，销路好，没见过回来退货的，就你们这些外面打工回来的事情多”。
“一个正常的品牌需要通过产品质量和良好的售后服务来获得消费者的认可，但山寨食品不需要投入品牌经营的过程，可以直接获利。如果消费者不维权、自认倒霉，也纵容了这些商家。此类商品的质量和售后服务很难保证。”陈音江说，这类现象屡禁不止除了监管难外，这些商家大多本身规模不大，打一枪换一个地方。
“不少山寨食品是趁农村赶集时售卖，主要是一些流动小商贩，都是一次性买卖，卖了就换下一个乡镇，发现不对想退货，基本没可能。”袁成程说。
采访中，也有不少消费者向记者提到，当前，“食品溯源码”已经开始在全国多地推广普及。假冒伪劣商品之所以大行其道，来路不明是一大原因，出现问题难以找到责任主体。
“食品安全直接关系到消费者生命健康安全，所以食品安全法明确了四个‘最严’。这也要求食品必须有溯源码，从而保证一旦出现问题，可以第一时间查到源头以及危害范围、涉及区域和消费者，这是对消费者权益的保护措施。”陈音江说，但在一些农村地区，监管的覆盖面还不够广，检查的频次也不够高，而且农村消费者的自我保护意识和法律意识相对淡薄，给不良商家提供了可乘之机。
为此，陈音江建议，一方面加大日常监管的监督检查力度和行政处罚力度，要让不法商家承担违法成本，以此形成有力威慑。尤其要针对农村地区的农贸市场这类重点场所，加大监督检查力度。
“另一方面，加强依法诚信经营的宣传，让商家主动为消费者提供质量合格的产品和高质量服务。消费者也要提升自我保护意识，了解山寨或三无产品的危害性，如果被误导购买，要及时收集好相关证据，向有关行政部门投诉举报。”陈音江说。
“在建立监管体系方面，农村地区可以加快建立包括集中收集、追溯、跟踪等制度在内的食品监管体系，对于所有流入农村市场的商品，尽快建立溯源机制，明确生产、流通责任，对全链条规范运营起到有效约束作用。”李斌建议，要努力实现齐抓共管社会共治，政府监管是一方面，作为市场主体，行业协会等要有食品安全第一责任人的主体责任意识，同时要有效利用诸如村规民约等，加大对村民从事生产经营活动的约束。
2022年年底，最高人民法院出台《关于为促进消费提供司法服务和保障的意见》。“其目的就是要发挥司法对于促消费的功能和服务保障作用，严格贯彻落实‘四个最严’要求，充分发挥审判职能，对食品和药品生产、运输、仓储、销售全链条所涉制假售假行为进行严厉打击，确保人民群众‘舌尖上的安全’和‘针尖上的安全’。”李斌说。
